“医药研发“一哄而上”？中国超算引领新药革新研发”

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医药产业是“十四五”快速发展计划中多次被“提名”的产业。 无论是“加强基于独创性的科学技术攻关”还是“构筑产业体系的新支柱”，医药产业都备受期待。

这个产业的凶恶也是众所周知的。 用高投入、高风险这种朴素的语言来概括原创新药“九死一生”并不容易。

“全球数据显示，新药研发成功率从10%降至目前的2%—3%。 》用中科院计算所哲源图灵达尔文研究所副主任赵宇用数据说话，这个概率低于“九死一生”，达到了每50人中1人的比例。

在这种情况下，产业领域更喜欢低风险的追随型创新。 例如，与pd1相关的研发项目获得诺奖后再次频繁上马，car-t技术因治愈美国前总统肿瘤而名声大振，震惊了药企。

随着研发资源一下子跟上创新，中国药品行业“供给侧”的矛盾变得突出。 高端好药新药严重短缺，而低端仿制药过剩。

要积极引导医药产业真正创新，科研院所、制药企业必须处理新药开发过程的痛点，让创新主体尝到原始创新的“甜头”。

比较有效性的临床试验失败是新药开发失败的首要原因，在业界形象地被称为“死亡之谷”。 进入“死亡之谷”面临的最大混乱是，理论上明明比较有效地比较了目标，为什么乘坐人体时却失效了？

目前正在进行的临床试验阶段的方案设计、人群选择仍然带有盲目性。 中科院计算所西部高等技术研究院常务副院长张春明表示，事实上，已经发表的大量论文中蕴藏着对这些问题的答案，但浩如烟海，人的能力无法分解。

也就是说，只要阅读所有的文献，就能找到答案，但这项工作光靠人力是做不到的。

“仅去年一年，可检索的新型冠状病毒相关论文就从0增加到11万篇，这个人量的学习无法用人力囊括。 ”赵宇说。

基于超级计算机的人工智能是可能的。 张春明解释说，据中科院高性能计算机研究中心中国超算，研发团队从全球发表的所有生命科学论文中获得数据，并将其转化为知识。 基于全数据和人工智能算法生成模型，构建药物数字研发平台。

这个平台怎么工作？ 举一个例子，通过分解患者的埃克森基因数据等，将个性化基因在药物数字平台内与细胞内的事情联系起来，模拟信号通路的开通，事先判断该患者体内的信号通路是否在理论上被激活

通过人工智能的评价，可以找到药物比较有效的特定人群。 赵宇说:“以治疗癌症的抗血管生成药为例，目前普遍有效率为20%，但它们比较有效和无效的机制目前尚不清楚。 我们的机制研究建立了评价模型，通过预先判断的人，得到了约90%的比较高效的结果。 ”

新型冠状病毒大爆发期间，由中国超级计算机诞生的药物研发ai发现了两种药物对新冠治疗肺炎有效，此后均被临床研究证实。

如果3期临床能够细分新药的适用者，则有效性得到比较验证的“死亡之谷”将不再步履维艰。 超算支撑的人工智能目前可提供400多个功能模型，处理创新药物研发过程中靶向预判、较为有效的成分筛选预判、临床试验效果预判等多方面的问题，至少使药物研发时间减半，成功率加倍

张春明认为，我国医药是实现产业乃至所有领域“变更车道超车”所必需的，依靠人工智能构建“计算医学”体系有望承担重任。

据介绍，依托中国超算的新药数字研发平台是中科院计算所持续开发20年，期间国家“863”基因组学数据解决技术、国家“973”建立基因数据计算模式、科技部要点研发专业医学大数据融合模式等国家。